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Sindrome di Crigler-Najjar


Studio Cure-CN
La sindrome di Crigler-Najjar è una malattia rara del metabolismo della bilirubina, che nella sua forma completa (tipo 1) si associa ad elevati livelli di bilirubina indiretta nel sangue e al rischio di complicanze neurologiche. I pazienti affetti sono obbligati a molte ore di fototerapia per ridurre tale rischio, e l’unica terapia attualmente disponibile è il trapianto di fegato. Studi preclinici indicano la terapia genica come una nuova strada per migliorare la sopravvivenza e la qualità della vita in questi pazienti.

Il nostro Centro sta arruolando bambini e giovani adulti in un innovativo studio sperimentale, “CN-cure”, di terapia genica sostitutiva per la sindrome di Crigler-Najjar, che mira ad aumentare l’espressione dell’enzima mancante UGT1A1 mediante vettori ad elevato rendimento.



Ultimo aggiornamento:
27 settembre 2018 14:21
Federica Belli - Ufficio comunicazione
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