Sindrome di Crigler-Najjar: la terapia genica mantiene la propria efficacia a quattro anni dal trattamento
Il 5 novembre 2026 il New England Journal of Medicine ha pubblicato uno studio sull’efficacia a lungo termine della terapia genica mediata da AAV8 (GNT0003) nei pazienti affetti da sindrome di Crigler-Najjar. La sperimentazione clinica è stata promossa, nell’ambito del consorzio internazionale CureCN, da Généthon, un’organizzazione no profit unica nel suo genere, specializzata nella ricerca e nello sviluppo di terapie geniche, fondata dall’Associazione francese per la lotta alle distrofie… LEGGI