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Colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC-1 e PFIC-2)


Le colestasi intraepatiche familiari progressive sono rare malattie colestatiche causate da un difetto di trasporto degli acidi biliari nella bile. Questo provoca marcata ritenzione delle componenti biliari nel fegato e il loro passaggio nel sangue con ittero, prurito e sofferenza epatica con infiammazione e fibrosi.

Il nostro Centro sta sperimentando l’uso di un farmaco, denominato A4250, che agisce su un enzima intestinale noto come ASBT inibendo il reuptake degli acidi biliari, diminuendo il pool circolante di queste sostanze riducendone la tossicità e dunque le manifestazioni della malattia. Lo studio è rivolto a tutti i bambini affetti da PFIC-1 (malattia di Byler) e PFIC-2 (BSEP deficiency).
 
Il Centro partecipa inoltre al NAPPED-consortium (Natural course and Prognosis of PFIC and Effect of biliary Diversion) per lo studio della storia naturale e degli effetti delle terapie mediche e chirurgiche delle colestasi intraepatiche familiari.



Ultimo aggiornamento:
27 settembre 2018 15:00
Federica Belli - Ufficio comunicazione
ufficiostampa@asst-pg23.it